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根据市场研究,至年,由于有利的报销政策和指南、产品批准和快速通道指定、J2027对嵌合抗原受体细胞疗法需求的不断增长,以及、和溶瘤病毒载体的CAR TRNA DNA改进,全球基因治疗市场将达到亿美元90年,制造商吸引了约亿美元的投资资金市场的主要参与者包括2020CGT23CGT、、Amgen Bristol-Myers Squibb,Dendreon Gilead Sciences.、、和Novartis Organogenesis.Roche Spark Therapeutics SmithNephew Vericel0近年来,市场的增长推动了一些备受瞩目的并购,包括、CGT Bluebirdbio/BioMarin、和Celgene/Juno TherapeuticsGileadSciences/Kite Novartis/AveXis CDMOx、和CELLforCURE Roche/SparkTherapeuticsSmithNephew/Osiris Therapeuticso许多生物/制药公司正在重新考虑其商业化战略,并重新投资于研发,以标准化载体生产和纯化,在细胞疗法中实施正向工程技术,改善细胞样品的冷冻保存,并探索现货型异体细胞治疗解决方案的成功开发凸显了生产设施的主要瓶颈,有时还存在原材料短缺制药公司现在正CGT在密切关注其内部能力,要么投资自己的生产设施,要么外包给合同开发和制造组织或合同制造组织以扩大其生产能力最近,CDMO CMO,Samsung Biologies.Fujifilm以及等几家都扩大了生物生产设施,Diosynth,Boehringer IngelheimLonza CDMO以满足需求制造商面临的一个主要挑战是先进疗法的无缝交付,其没有犯错的余地如果制CGT造商不能轻松”地为患者提供疗法,那么产品的功效就会过时这些疗法中的CGT许多不是现成的溶液,因此需要及时交付,并且必须保持在精确的温度下才能维持活力因此,制造商不仅必须遵守法规,还必须制定物流流程和应急计划,以优化产品的全程跟踪、包装、冷藏和运输时间至关重要,多家厂商未能满足患者需求,这对这些什么领先的创新者药物的适用性产生了重大影响几种细胞疗法现已获批;然而,研究表明,有资格接受疗法的癌症患者中CART CAR-T有五分之一在等待生产时去世最初,许多这些自体产品的生产需要大约一个月的时间,但现在可以在不到两周的时间内生产某些药物各家公司正在探索新方法,通过开发更先进的基因递送工具如转座子、等以及使用具有标准化单采中心的集中CAR CRISPR式组织其它公司则正在探索使用异体干细胞,包括、Regen BiopharmaEscape、和Therapeutics.Lonza PluristemTherapeutics ViaCordo数种基因疗法也已获得批准,主要用于治疗罕见疾病许多公司正在评估新的基因治疗载体,以提高基因表达/蛋白质产生的水平,降低免疫原性并提高持久性,包括Astellas、、Gene Therapies.Bayer ArrowHeadPharmaceuticals,Bayer.Bluebird BioIntellia、、Therapeutics.Kystal BiotechMeiraGTx.Regenxbio RocheRocket Pharmaceuticals.sSangamo Therapeutics.和虽然许多生物Vertex Pharmaceuticals.Verve TherapeuticsVoyager Therapeutics0制药公司已经建立了自己的内部良好制造规范运营能力,但也有很多公司正CGT GMP在寻求通过与和的外部合同来分散生产并改善分销,包括、CDMO CMOCELLforCURE、CCRM CellTherapies PtyLtdCTPL CellularTherapeutics LtdCTL EufetsGmbH GravitasBiomanufacturingx sx sHitachiChemical AdvancesTherapeutic Solutions.、、Lonza MasTHerCelLMEDINET Co.Takara Bioo时间新入局者近年来,排名前的基因治疗初创公司吸引了超过亿美元的资金,其中排名前5011610的公司在到轮融资中获得了亿美元总部位于美国的引A D53Sana Biotechnology领该领域,获得亿美元,用于开发基因工程细胞的可放大生产及其管线计划,其中包7括基于细胞的肿瘤和(中枢神经系统)疾病疗法排在第二位的CAR-T CNSEditas吸引了亿美元用于开发核酸酶基因编辑技术,以开发针对罕见Medicine
6.566CRISPR疾病的基因疗法为什么优点和缺点总体而言,吸引了制药行业的关注,因为它们提供了另一种途径来治疗其它药物和CGT/或医疗干预措施效果不佳的疾病,例如罕见病和孤儿病私人投资者继续向该领域投入资金,因为单次注射就有可能为患者带来持久的临床益处此外,监管机构已经批准了几种产品,并设立了快速通道指定,以加快患者获得这些救命药物的速度此外,医疗保健提供者已经制定了报销政策,制造商已经协商了基于价值和结果的合同,以减少获得这些高价产品的障碍不利的一面是,的生产是劳动密集型且昂贵的,生产约占运营费用的,而且生CGT25%产的产品数量仍然存在显著差异在医学方面,由于预先暴露于病毒载体、基因表达差和/或由于预先暴露于病毒载体而产生免疫原性,许多患者可能不适合或无法产生CGT持久反应那些可以接受这些疗法的人可能会遭受输液部位反应,以及独特的不良事件,如细胞因子释放综合征和神经系统问题,如果不及时治疗,这两者都可能是致命的尽管迄今为止在领域取得了相当大的进展,但仍需要做很多工作来提高响应的持久性、CGT提高生物生产效率和一致性,并实施无缝”供应链,以确保这些药物易于获得、成本低,为有需要的人提供有效且可持续的选择。