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文本内容:
临床试验样本量本课件将介绍临床试验样本量的基础知识、计算方法和应用技巧,帮助PPT您了解如何设计高质量的临床试验什么是临床试验样本量定义目的重要意义试验需要的研究对象数目,保证试验结果的可信度和可确定样本量大小是一项重要参加试验的人数靠性的试验设计决策,直接影响结果的推广和应用为什么需要确定样本量减少误差提高统计功效节约成本增加样本量可以降低误差风险,足够的样本量可以增加数据分析恰当的样本量设计可以避免不必提高结果的可信度的统计功效,提供更可靠的结果要的人力、物力和财力浪费样本量计算的基本思路确定试验目标1试验目标应明确,包括主要研究问题、变量、数据类型及假设检验方法等估计效应量2通过现有资料或专家经验来估计控制和干预组之间的效应量选择统计功效3确定所需统计功效和显著性水平使用统计方法4根据试验设计和目标选择适当的统计方法进行样本量计算样本量计算的方法参数统计法非参数统计法基于某些分布假设进行样本量计算,例如检验、不需要对总体分布进行假设的方法,例如非参数特t方差分析、卡方检验等征检验、匹配分析等临床试验中的随机化随机化原则分层随机化随机序列生成既可以确保样本的代表性,又可在设定特定因素为分层因素的基对随机化序列进行加密和控制,以降低潜在的混杂偏倚础上进行随机,增加随机后各组保证分组不被感知之间的可比性多中心临床试验的样本量计算合理分配样本控制中心方差考虑中心间相关性123按照各中心的实际情况进针对不同中心单独进行样考虑中心间的相关性来进行样本量的分配,以避免本量计算,以控制中心方行样本量计算,提高数据样本浪费或不足差对结果的影响的统计效力误差控制与样本量计算控制类型Ⅰ错误控制类型Ⅱ错误减少错误地拒绝了测试双方相等的假设的可能性减少接受了测试双方不相等的假设的可能性常见的样本量计算软件nQuery具有广泛的样本量计算方法、试验设计选项和统计结果可视化工具等PS免费的样本量计算软件,支持单组、两组和多组均值比较等多种方法SamplePower易于使用、集成多种样本量计算及统计功能,适用于医学、工程、社会科学等领域试验设计与样本量计算平行设计交叉设计因子设计将受试对象随机分配到控制组和在两个或多个时间点对受试者进控制试验中多个因素的影响,观干预组,以观察两组之间是否有行不同的处理,以比较处理的效察各因素间相互作用的效应差异果影响样本量计算的主要因素置信度和效应量1影响样本量大小的两个主要因素是研究结果的置信度和效应量的大小假阳性和假阴性率2计算样本量时还需要考虑实验中所允许的假阳性和假阴性率干扰因素和实验条件3实验样本量的计算还需要考虑实验条件的控制程度和干扰因素的影响统计方法的选择4样本量计算还与所选取的统计方法有关,具体选取计算的模型会影响计算所得结果样本量不足的后果与问题失去研究价值1样本量过小,难以获得有意义的结果,白白浪费了研究的时间和成本误导实验结论2样本量小,可能会误导研究者,不能得到真正的结论和推广价值严重影响结论的有效性3当样本量不足时,可能会导致其结论的有效性受到干扰,或无法得出任何结论实际操作中的样本量计算充分调研精确估计效应量反复检查在进行样本量计算前,需要充为准确计算所需样本量,需要在计算样本量前后,需要反复分调查文献,获取相关资料,充分了解实验因素和干预手段检查设计方案,避免试验过程为试验设计提供支持等,精确估计效应量中出现不必要的失误样本量的影响因素分析与优化效应量的大小和差距程度1样本量计算需要考虑两种干预或对照间的效应量大小和差距程度置信度水平与统计功效2样本量计算需要根据研究目的,设定置信度水平和统计功效样本的代表性和可靠性3在样本量计算前,需要选择具有代表性和可靠性的样本,以提高试验结果的相关性和可靠性样本量的调整与判断流动性统计贝叶斯计算效应量分析根据实际招募的受试者数量结合先验知识和试验样本进针对具体研究目的和结果,进行样本量的动态调整行贝叶斯推断,得到样本量进行效应量分析,得出适当的计算结果的样本量设定样本量统计分析的必要性验证研究假设减少统计误差具有足够的样本量,才能验证科学假设的可行性和具有足够的样本量,可以有效地减少由于随机误差适用性产生的统计误差,提高数据的准确性和可信度样本量计算中信息量的意义信息量是指一项研究所能提供的有效信息量,样本量的大小直接影响实验提供的信息量例如,在样本量不够的情况下,需要选取重要的临床终点来得到可靠的结果确定合理的样本量设定参考历史数据综合考虑决策因素多方面评估通过查阅历史数据,结合已有的需要综合考虑试验目的、资源投在样本量设置前,需要多方面评文献综述来确定恰当的样本量设入、实验设计等多个方面因素,估研究的必要性、可行性、安全定最终制定合理的样本量设定性和合规性等相关因素样本量计算中的估计误差估计过程中的误差实际应用中的误差估计误差的控制123样本量计算本身存在一定实际应用中,由于样本差在样本量计算中,可以采的误差和偏差,可能受到异、干扰因素等原因,样取方法和技巧控制估计误估计信息不精确的影响本量计算所得仍存在一定差,提高结果的准确性和的误差可靠性样本量的细节和技巧注意假设检验合理控制区间估计重视样本质量管理在进行样本量计算时,需要明在样本容量选择方法时,需要在样本量计算和实验设计中,确假设检验的类型和检验方向,确定区间估计的选择方式,以需要注重样本的质量管理,保确定样本量计算的方式提高结果的可靠性证数据的准确性和可靠性实际样本量计算案例分析实际样本量计算中,样本量的设定需要综合考虑研究目的、实验设计、数据分析、结果推广等因素,即便是已经有了丰富的文献支撑和经验总结,也需要结合具体情况进行量化分析和调整样本量计算的实践问题探讨样本量的设定往往存在不确定性和变异性,而实验过程中还可能出现一系列不可控因素,因此需要结合实际情况,进行不断优化和改进样本量计算的未来发展趋势随着生物技术、医疗技术等领域的快速发展,未来的样本量计算可能会更加关注大数据、精准医疗、多中心试验等新领域,探索更多适应不同场景和疾病类型的样本量计算方法结语样本量计算的重要性及应用价值临床试验的设定和设计是推动医学科研发展的基石,而样本量计算则是保证实验结果可信度和可靠性的重要保障希望通过本课件的学习,能够更好的理解样本量计算的理论、方法、技巧和应用价值。